中访网数据 长春高新技术产业（集团）股份有限公司（证券代码：000661，证券简称：长春高新）于3月25日发布公告，其子公司长春金赛药业有限责任公司的在研新药GenSci128片获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于胃癌的治疗。这是该药物继今年3月初获得用于胰腺癌治疗的孤儿药资格认定后，在FDA获得的第二项孤儿药资格。

GenSci128片是一款针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，属于治疗用化药1类新药。TP53基因突变是癌症发生的关键因素之一，而TP53 Y220C突变约占所有TP53突变的1.8%，目前临床上尚无针对此突变的获批疗法。胃癌作为全球第五大常见癌症，多数患者确诊时已为晚期，生存率低，存在巨大的未满足临床需求。GenSci128片旨在恢复突变蛋白功能，从而抑制肿瘤生长。

获得FDA孤儿药资格认定，意味着该药物在后续针对胃癌适应症的美国研发和审评过程中，将有机会享受一系列政策支持，包括临床试验费用税收抵免、新药申请费减免以及获批上市后可能享有的7年市场独占期。此前，GenSci128片已在中美两国获批开展针对携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤（涵盖胰腺癌、胃癌、卵巢癌等多种癌症）的临床试验。

公司表示，此次认定有助于拓宽业务结构、优化产品线布局，并将按照相关要求积极推进后续临床试验。但公司也提示，医药研发周期长、环节多，存在不确定性，投资者需注意风险。