特宝生物(SH688278)

儿童生长障碍，这款每周1次给药长效生长激素获批上市|“孩子长高”是育儿焦虑还是刚需

北京药研汇

2025年05月31日 07:18 北京 生长激素缺乏症（GHD）是一种由内源性生长激素分泌不足导致的内分泌代谢性疾病，以身材矮小为主要临床表现。生长激素缺乏的儿童，可能导致儿童成年后内分泌代谢紊乱、心理障碍及慢性病风险增加，严重影响其终生健康与生活质量。2025年5月29日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，厦门特宝生物工程股份有限公司申报的1类类创新药怡培生长激素注射液（商品名：益佩生）获批上市。公司资料显示，怡培生长激素注射液为特宝生物自主研发的全球首个Y型40kD聚乙二醇长效生长激素，适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。怡培生长激素注射液采用全球独创的Y型40kD聚乙二醇（PEG）长效修饰技术，其两条Y型支链分别通过稳定性强的酰胺键和C-N键与PEG母核连接，显著延长半衰期；通过高活性位点修饰技术，使药物的生物活性更强；作为目前全球率先采用真核细胞系统表达的生长激素，其结构更接近内源性生长激素。因此，怡培生长激素注射液在保证疗效的同时起始剂量和免疫原性更低。三期临床研结果显示：怡培生长激素注射液相比短效生长激素有更低的免疫原性，新增抗药抗体（0.0 % vs 26.4 %）和中和抗体（0.0% vs 7.9%）均为0，降低潜在的安全性风险；仅需每周1次给药，全年可减少313天注射，且无注射时间限制（日制剂需每天晚上睡前半小时注射），可降低漏针风险，有效减轻患者心理负担，提高依从性。值得一提的是，剂量窗为每周0.14–0.28mg/kg，起始剂量低于同类产品，在保证疗效（Ⅲ期临床显示年身高增速达12.27厘米）的同时降低潜在副作用。“孩子长高”是育儿焦虑还是刚需？曾几何时，国内生长激素赛道消费群体大，市场竞争者少，毛利润高，只有长春高新、安科生物、联合赛尔几个玩家，其中长春高新无论是体量还是市占率都甩开同行一大截，因此被投资者戏称为“东北药茅”。不过这一近乎“三分天下”的市场竞争格局在过去一年迎来了转折点。据相关资料显示，中国生长激素市场规模由2018年的6亿美元迅速增至2022年的17亿美元，已占据全球市场34%的份额，超过美国成为这一领域第一大用药国。2024年3月8日，维昇药业长效生长激素隆培促生长素上市申请获CDE受理，其在中国完成的临床3期试验中，隆培促生长素在中国的3期实验中达到了年化生长速率（AHV）为10.66厘米/年的结果，也就是经常被家长挂在嘴边的“一年长高10厘米”。目前中国市场上常用的短效生长激素年化生长速率为9.75厘米╱年，两者貌似数值相差不大。儿童生长激素缺乏症是一种常见的内分泌疾病，患儿由于体内生长激素分泌不足，导致生长发育迟缓、身材矮小等问题。目前，短效生长激素是治疗该疾病的主要药物，但需要每日注射，给患者和家长的日常生活带来极大不便。更重要的是，由于每日注射影响依从性，很多患儿存在因漏针而影响治疗效果的情况。长效生长激素可显著降低每日注射对患儿生活质量的影响，提高治疗依从性进而确保预期疗效，这类药物是生长激素缺乏症领域目前最主要的研发热点。怡培生长激素注射液通过长效化技术突破解决了传统生长激素治疗中依从性低、免疫原性高的问题，同时以无防腐剂、次抛设计提升安全性，为儿童生长激素缺乏症（GHD）提供了更优选择。其上市打破了长效生长激素市场十年垄断格局，为儿童矮小症患者提供了新的治疗选择。