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2025年12月11日,国家药品监督管理局（NMPA）官方网站最新公示，诺诚健华医药有限公司（简称诺诚健华）自主研发的1类创新药佐来曲替尼胶囊（商品名：待确认；曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）正式获得上市批准，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12至18周岁）患者。这是国内首个获批用于该适应症的国产泛TRK抑制剂，标志着我国在精准靶向治疗罕见基因突变肿瘤领域取得重要突破。

佐来曲替尼是诺诚健华基于结构生物学和药物化学技术平台自主开发的新一代原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂。与传统TRK抑制剂相比，该药物通过独特的分子结构设计，能够有效克服第一代TRK抑制剂治疗后常见的获得性耐药问题，包括TRKA/B/C激酶域的溶剂前沿突变（on-target resistance）和旁路激活等机制，为经治后进展的患者提供了重要的后续治疗选择。NTRK基因融合虽在常见实体瘤中发生率较低，但在特定瘤种如婴儿纤维肉瘤、唾液腺癌等中比例较高，且可在肺癌、结直肠癌、乳腺癌等常见肿瘤中检出，属于不限癌种的广谱抗癌靶点。

本次获批基于一项关键性注册临床试验（登记号：NCT05745623）的卓越数据。该研究为单臂、多中心设计，在NTRK融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者中评估了佐来曲替尼的疗效与安全性，独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）作为主要疗效终点。

研究结果显示，佐来曲替尼在该难治性人群中展现出极高的抗肿瘤活性：IRC评估的ORR高达89.1%，疾病控制率（DCR）达到96.4%，中位缓解持续时间（DoR）数据成熟且持久。更令人振奋的是，该药物的长期获益显著，24个月无进展生存（PFS）率达到77.4%，24个月总生存（OS）率高达90.8%，充分验证了其在控制疾病进展和改善患者生存方面的持久价值。安全性方面，佐来曲替尼耐受性良好，常见不良反应多为1-2级，临床可管理。

值得关注的是，佐来曲替尼的适应症同时覆盖12至18周岁的青少年患者，填补了该年龄段NTRK融合实体瘤治疗的临床空白。目前，诺诚健华已启动针对更小年龄段儿童患者（2周岁≤年龄<12周岁）的注册临床试验，旨在将这一创新疗法获益扩展至全年龄段儿科人群，体现了公司在儿童用药开发领域的社会责任与前瞻性布局。